Gentherapeutika


Advanced Therapy Medicinal Products (ATMPs) sind Arzneimittel, die durch gentechnische Methoden hergestellt werden und zur Behandlung von schweren oder lebensbedrohlichen Erkrankungen eingesetzt werden.

Hier sind einige Beispiele für gentechnisch hergestellte ATMPs, die in der klinischen Anwendung sind:

  1. Gentherapie
    Gentherapeutika werden zur Behandlung von genetisch bedingten Erkrankungen eingesetzt. Zum Beispiel wird die CAR-T-Zelltherapie zur Behandlung von Krebserkrankungen wie Leukämie und Lymphom eingesetzt.

  2. Genomeditierung
    Die gezielte Bearbeitung der DNA ermöglicht es, bestimmte Gene im Genom zu entfernen, hinzuzufügen oder zu verändern. CRISPR/Cas-Systeme, dem gezielten durchtrennen des DNA-Starngs, werden zur Genomeditierung eingesetzt und haben das Potenzial, viele Erkrankungen zu behandeln, darunter auch genetisch bedingte Erkrankungen.

  3. Zelltherapie
    Zelltherapeutika werden hergestellt, indem körpereigene Zellen entnommen, genetisch verändert und wieder in den Körper zurückgeführt werden. Ein Beispiel für eine Zelltherapie ist die CAR-T-Zelltherapie, bei der T-Zellen aus dem Körper des Patienten entnommen, genetisch modifiziert und dann wieder in den Körper des Patienten zurückgeführt werden.

Wie bei allen ATMP ist die Angabe der Therapiemöglichkeiten nicht vollständig. Dadurch das die ATMP in den einzelnen Sequenzen noch ein junges Spektrum hat, finden hier sehr vielen Forschungen und Studien auf den einzelnen Leveln statt. Die Erforschung und Entwicklung von ATMPs hat das Potenzial, die Behandlung vieler schwerer und bisher unheilbarer Erkrankungen zu revolutionieren.